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孤儿药

指数 孤儿药

孤儿药(Orphan drug,亦称为罕用药)指的是一些專門用於治癒(cure)或治療(控制,treat)罕见疾病的特效药物。取自孤兒孤苦無依且乏人重視的概念。由於孤儿药的市场需求太小,正常情况下药物开发上难以收回成本,導致罕見疾病患者無力負擔購藥費用。为了鼓励开发商投入资源开发此類药物,各国在社會福利方面多有规定该类药物的开发商可以享有一系列的优惠政策。 例如治療龐貝氏症的藥物Myozyme便是一例,發展出該藥的中央研究院生物醫學科學研究所所長陳垣崇便是投入研究數十年,也放棄了許多收入更高的工作機會。.

11 关系: 孤兒中华民国中央研究院社會福利美国政府行政院衛生福利部龐貝氏症陳垣崇欧洲联盟委员会治療

孤兒

孤兒,是失去了父親和母親的兒童或青少年,例如父母雙亡、失蹤、父母遺棄等。這些孤兒有些會由親戚、監護人照顧,有些會被送到孤兒院,亦有些被他人收養。得到適當照顧的孤兒仍有可能過正常生活,健康成長,但有些無人照顧的孤兒常會流落街頭,成為街童,或當童工為生,有些則會被人拐帶、販賣,作職業扒手、乞丐集團的道具,有些則淪為雛妓等。.

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中华民国

#重定向 中華民國.

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中央研究院

中央研究院(簡稱中研院)為中華民國最高層級的國家學術研究機構、台灣學術研究的最高殿堂。直接隸屬於總統府。其任務包括人文及科學研究,指導、聯絡及獎勵學術研究,培養高級學術研究人才,並兼有科學與人文之研究。現位於臺北南港舊庄,現任院長為廖俊智。中研院所屬之研究員、副研究員與助研究員,其位階相當於大學教授、副教授與助理教授,台灣的頂尖大學也經常藉由合聘與兼任的方式,聘請中研院研究員充實其師資陣容與指導研究生。.

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社會福利

#重定向 社会福利.

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美国政府

#重定向 美國聯邦政府.

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行政院

行政院是中華民國的最高行政機關,依憲法之相關規定向立法院負起政治責任。 一般所稱的「行政院」,狹義上僅指行政院本部,主要功能為協助行政院院長處理各項行政事務,廣義上則涵蓋各中央行政機關(即俗稱之「部會」,均由行政院管轄),端看使用的場合而定。需要注意的是,「院本部」並非法定名稱,乃為了區別行政院內部單位與各部會而使用 。同樣是非法定名稱,行政院通常稱為中華民國的內閣,行政院院長、副院長、秘書長、副秘書長、發言人、政務委員與各部會首長則為內閣閣員,並定期召開行政院會議以議定國家重大政事。.

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衛生福利部

#重定向 中華民國衛生福利部.

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龐貝氏症

貝氏症(Pompe disease),又稱為酸性麥芽糖酵素缺乏症(acid maltase deficiency, AMD)或肝糖儲積症第二型(glycogen storage disorder, GSD; glycogenosis II),是一種罕見疾病,成因為第17對染色體出現病變,導致體內缺乏酸性α-葡萄糖苷酶這種酵素,而無法分解肝糖,無法分解的肝糖會累積在溶體內,導致肌肉無力,心臟擴大等病因。龐貝氏症可分成嬰兒型及晚發型兩種,剛出生的嬰兒若得此病症,通常活不過1~2歲。龐貝氏症是經由雙親遺傳給小孩的,而且是一種自體隱性遺傳。龐貝氏症為既是一種代謝性肌肉疾病(metabolic muscle disease)也屬於溶小體儲積症(lysosomal storage disease, LSD)。.

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陳垣崇

陳垣崇(),台湾医学家和发明家,中央研究院院士及生物醫學科學研究所第三任所長(2001-2010)。他的許多醫學創新研究,已運用在臨床上,改善病人照護。.

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欧洲联盟委员会

歐盟執行委員會(European Commission;Commission européenne;Europäische Kommission;Commissione Europea)簡稱歐盟執委會,是欧洲联盟下辖的一个超国家机关。在欧盟政治系统中,歐盟執委會主要是承担行政任务,因此大约相当于一个国家系统里的政府。然而歐盟執委會还有其他的功能。特别是在除了少数条约所列明的情况之外,歐盟執委會是唯一在欧盟立法程序中拥有立法权的。作为条约的监护人,歐盟執委會监督各欧盟成员国对欧盟法律的履行,而且歐盟執委會在必要之时可以在欧洲法院对欧盟成员国提起控告。 歐盟執委會的成员是“執行委員”(Commissioner),他们由各欧盟成员国政府提名,經由歐洲議會行使人事同意權後方得成為執委。 歐盟執委會的辦公地點設在比利時首都布魯塞爾,公務使用的語言是法語、德語與英語。.

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治療

#重定向 疗法.

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