基因治療和血友病

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基因治療和血友病之间的区别

基因治療 vs. 血友病

基因治療或基因療法（gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，並且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。 科學家們由逻辑推理出合理步骤，尝试將基因直接植入人體細胞中，其中，重点關注一些由單基因缺陷引起的疾病，如囊腫性纖維化，血友病，肌肉萎縮症和鐮狀細胞性貧血。不過，由于攜帶大段DNA并將其置入基因組的正確的位置非常困难，这种技术没有得到普及。今天，大多數的基因治療研究的目的都是弥补癌症和遺傳疾病的基因缺陷或丢失。 科学家曾尝试用此方法去治疗一种叫严重免疫缺陷综合征（Severe Combined Immunodeficiency, SCID）的疾病，并得到一定的成果。基本原理是用已经被驯化了的病毒携带健康的基因，植入病人的细胞里，以此去修补本身有缺陷的基因。 应用肿瘤抑制基因（抑癌基因），对癌症进行靶向治疗，是基因治療领域里重要的研究项目。目前应用较多的是p53抑瘤蛋白基因。. 血友病是一种遺傳病，病人先天缺乏凝血因子，導致凝血功能障礙（並非血小板數不足），不易止血。绝大部分患者為男性。.

基因

基因一词来自希腊语，意思为“生”。是指控制生物性状的遗传信息，通常由DNA序列来承载。基因也可视作基本遗传单位，亦即一段具有功能性的DNA或RNA序列。弄清其序列本身的过程叫基因测序。基因的结构由增强子,启动子及蛋白编码序列组成：即基因产物可以是蛋白质（蛋白质编码基因）及RNA，从而控制生物个体的性状（差異）表现。在一个个体当中所有的基因总和叫基因组。在一个物种中所有等位基因的总合叫基因库。在大多数真核生物中，基因分为细胞核基因及线粒体基因，绿色植物的叶绿体也含有独立于细胞核的叶绿体基因组。人類約有一万九千至兩萬两千個基因。 在真核生物中，染色体在体细胞中是成对存在的。每条染色体上都带有一定数量的基因。一个基因在细胞有丝分裂时有两个对列的位点，称为等位基因，分别来自父与母。依所攜帶性状的表現，又可分为显性基因和隐性基因。 一般来说，同一生物体中的每个细胞體都含有相同的基因（除了已经分化的免疫细胞），但并不是每个细胞中的所有基因携带的遗传信息都会被表現出来。控制基因表达的因素分为传统的遗传学（增强子，启动子序列相关）因素及表观遗传学（DNA甲基化，组蛋白乙酰化和脱乙酰化及RNA干扰相关）因素。職司不同功能的細胞或不同的细胞类型中，活化而表現的基因也不同。在某一细胞类型当中所有被表达的基因叫转录组，所有编码蛋白质的基因叫蛋白质组。通过即时聚合酶链式反应或染色质免疫沉淀-测序可得到转录组及蛋白质组的信息。用电脑处理基因序列的学科叫生物信息学。 人类基因组计划（human genome project, HGP）是一项规模宏大，跨国跨学科的生物信息学项目。其宗旨在于测定组成人类染色体（指单倍体）的30亿个碱基对形成的核苷酸序列，从而繪製人类基因组圖譜，並且辨識其载有的基因，达到破译人类遗传信息的最终目的。该计划起始于1990年于2000年完成。.

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英国

大不列颠及北爱尔兰联合王国（United Kingdom of Great Britain and Northern Ireland），简称联合王国（United Kingdom，缩写作 UK）或不列颠（Britain），中文通称英国（中文世界早期亦称英联王国），是本土位於西歐並具有海外領地的主權國家，英國為世界七大國之一，位于欧洲大陆西北面，由大不列颠岛、爱尔兰岛东北部分及一系列较小岛屿共同组成。英国和另一国家唯一的陆上国境线位于北爱尔兰，和爱尔兰共和国相邻。英国由大西洋所环绕，东为北海，南为英吉利海峡，西南偏南为凯尔特海，同爱尔兰隔爱尔兰海相望。该国总面积达，为世界面积第80大的主权国家及欧洲面积第11大的主权国家，人口6510万，为全球第21名及歐洲第3名。 英国为君主立宪国家，采用议会制进行管辖。其首都伦敦为全球城市A++级别和国际金融中心，大都会区人口达1380万，为欧洲第三大和欧盟第一大。现在位英国君主为女王伊丽莎白二世，1952年2月6日即位。英国由四个构成国组成，分别为英格兰、苏格兰、威尔士和北爱尔兰，其中后三者在权力下放体系之下各自拥有一定的权力。三地首府分别为爱丁堡、加的夫和贝尔法斯特。附近的马恩岛、根西行政区及泽西行政区并非联合王国的一部分，而为王冠属地，英国政府负责其国防及外交事务。 英国的构成国之间的关系在历史上经历了一系列的发展。英格兰王国通过1535年和1542年的《联合法令》将威尔士纳入其领土范围。1707年的条约使英格兰和苏格兰王国联合成为大不列颠王国，而1801年后者则进一步同爱尔兰王国联合成为大不列颠及爱尔兰联合王国。1922年，爱尔兰的六分之五脱离联邦，由此便有了今日的大不列颠及北爱尔兰联合王国。大不列颠及北爱尔兰联合王国亦有14块海外领地，为往日帝国的遗留部分。大英帝国在1921年达到其巅峰，拥有全球22%的领土，是有史以来面积最大的帝国。英国在语言、文化和法律体系上对其前殖民地保留了一定的影响力，因而吸引許多以前英聯邦的移民前來居住。 英国为发达国家，以名义GDP为量度为世界第五大经济体，以购买力平价为量度为世界第九大经济体。英国同时还是世界首个工业化国家，在1815年-1914年为世界第一强国，现今仍是強國之一，在全球范围内的经济、文化、军事、科技和政治上有显著影响力。英国为国际公认的有核国家，其军事开支位列全球第五 (IISS)。自1946年以来，英国即为联合国安全理事会常任理事国，而自1973年以来即为欧洲联盟（EU）及其前身欧洲经济共同体（EEC）的成员国，同时还为英联邦、欧洲委员会、七国财长峰会、七国集团、二十国集团、北大西洋公约组织、经济合作与发展组织和世界贸易组织成员国。2016年英國脫離歐盟公投中，英国民众决定脱离欧盟，但因間接影響全球經濟，所以並未得到多數國家支持。.

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