受体 (生物化学)和基因治療

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受体 (生物化学)和基因治療之间的区别

受体 (生物化学) vs. 基因治療

受體（Receptor），又称受器、接收器，是一個生物化學上的概念，指一類能傳導細胞外信號，並在細胞內產生特定效應的分子。產生的效應可能僅在短時間內持續，比如改變細胞的代謝或者細胞的運動。也可能是長效的效應，比如上調或下調某個或某些基因的表達。 受體通過與特定的配體結合而感知到細胞外的信號。隨後，受體的結構發生變化，並誘導細胞內產生相應的效應。受體通過信号级联效應，逐步以指數級擴大細胞內產生的效應的強度。信號級聯的第一步可能是產生cAMP等第二信使分子，誘導下一級反應。根據受體所在的位置，可以分爲細胞表面受體和細胞內受體兩類。其中細胞表面受體位於細胞表面，處於內環境中的配體可以直接與之結合。大部分的細胞內受體都屬於核受體。在未與配體結合時，這些受體位於細胞質中，配體需要穿過細胞膜進入細胞內，才能與該受體結合結合。在與配體結合後，核受體會轉入細胞核中發揮效應。另一類細胞內受體是細胞內的酶、RNA、核糖體等，配體通過與這些受體結合發揮效應。. 基因治療或基因療法（gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，並且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。 科學家們由逻辑推理出合理步骤，尝试將基因直接植入人體細胞中，其中，重点關注一些由單基因缺陷引起的疾病，如囊腫性纖維化，血友病，肌肉萎縮症和鐮狀細胞性貧血。不過，由于攜帶大段DNA并將其置入基因組的正確的位置非常困难，这种技术没有得到普及。今天，大多數的基因治療研究的目的都是弥补癌症和遺傳疾病的基因缺陷或丢失。 科学家曾尝试用此方法去治疗一种叫严重免疫缺陷综合征（Severe Combined Immunodeficiency, SCID）的疾病，并得到一定的成果。基本原理是用已经被驯化了的病毒携带健康的基因，植入病人的细胞里，以此去修补本身有缺陷的基因。 应用肿瘤抑制基因（抑癌基因），对癌症进行靶向治疗，是基因治療领域里重要的研究项目。目前应用较多的是p53抑瘤蛋白基因。.

基因

基因一词来自希腊语，意思为“生”。是指控制生物性状的遗传信息，通常由DNA序列来承载。基因也可视作基本遗传单位，亦即一段具有功能性的DNA或RNA序列。弄清其序列本身的过程叫基因测序。基因的结构由增强子,启动子及蛋白编码序列组成：即基因产物可以是蛋白质（蛋白质编码基因）及RNA，从而控制生物个体的性状（差異）表现。在一个个体当中所有的基因总和叫基因组。在一个物种中所有等位基因的总合叫基因库。在大多数真核生物中，基因分为细胞核基因及线粒体基因，绿色植物的叶绿体也含有独立于细胞核的叶绿体基因组。人類約有一万九千至兩萬两千個基因。 在真核生物中，染色体在体细胞中是成对存在的。每条染色体上都带有一定数量的基因。一个基因在细胞有丝分裂时有两个对列的位点，称为等位基因，分别来自父与母。依所攜帶性状的表現，又可分为显性基因和隐性基因。 一般来说，同一生物体中的每个细胞體都含有相同的基因（除了已经分化的免疫细胞），但并不是每个细胞中的所有基因携带的遗传信息都会被表現出来。控制基因表达的因素分为传统的遗传学（增强子，启动子序列相关）因素及表观遗传学（DNA甲基化，组蛋白乙酰化和脱乙酰化及RNA干扰相关）因素。職司不同功能的細胞或不同的细胞类型中，活化而表現的基因也不同。在某一细胞类型当中所有被表达的基因叫转录组，所有编码蛋白质的基因叫蛋白质组。通过即时聚合酶链式反应或染色质免疫沉淀-测序可得到转录组及蛋白质组的信息。用电脑处理基因序列的学科叫生物信息学。 人类基因组计划（human genome project, HGP）是一项规模宏大，跨国跨学科的生物信息学项目。其宗旨在于测定组成人类染色体（指单倍体）的30亿个碱基对形成的核苷酸序列，从而繪製人类基因组圖譜，並且辨識其载有的基因，达到破译人类遗传信息的最终目的。该计划起始于1990年于2000年完成。.

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离子

離子是指原子或原子基团失去或得到一个或几个电子而形成的带电荷的粒子。得失电子的过程称为电离，电离过程的能量变化可以用电离能来衡量。 在化学反应中，通常是金属元素原子失去最外层电子，非金属原子得到电子，从而使参加反应的原子或原子团带上电荷。带正电荷的原子叫做阳离子，带负电荷的原子叫做阴离子。通过阴、阳离子由于静电作用结合而形成不带电性的化合物，叫做离子化合物。 与分子、原子一样，离子也是构成物质的基本粒子。如氯化钠就是由氯离子和钠离子构成的。.

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酶

酶（Enzyme（ ））是一类大分子生物催化劑。酶能加快化學反應的速度（即具有催化作用）。由酶催化的反應中，反應物稱爲底物，生成的物質稱爲產物。幾乎所有細胞內的代謝過程都離不開酶。酶能大大加快這些過程中各化學反應進行的速率，使代謝產生的物質和能量能滿足生物體的需求。細胞中酶的類型對可在該細胞中發生的代謝途徑的類型起決定作用。對酶進行研究的學科稱爲「酶學」（enzymology）。 目前已知酶可以催化超過5000種生化反應。大部分酶是蛋白質，有少部分酶是具有催化活性的RNA分子，这些酶被称为核酶。酶的特異性是由其獨特的三級結構決定的。 和所有的催化劑一樣，酶通過降低反應活化能加快化學反應的速率。一些酶可以將底物轉化爲產物的速率提高數百萬倍。一個比較極端的例子是。該酶可以使在無催化劑條件下需要進行數百萬年的化學反應在幾毫秒內完成。從化學原理上講，酶和其它所有催化劑一樣，反應不會使其物質量發生變化。酶亦不能改變化學平衡，這一點和其它催化劑也是一樣的。酶和其它催化劑的不同之處在於，它們的專一性要強得多。一些分子可以影響酶的活性。如酶抑制劑能降低酶的活性，酶激活劑能提高酶的活性。許多藥物及毒物是酶的抑制劑。當超出適宜的溫度和pH值後，酶的活性會顯著下降。 酶在工业和人们的日常生活中的应用也非常广泛。例如，药厂用特定的合成酶来合成抗生素；洗衣粉中添加酶能加速附着在衣物上的蛋白质、淀粉或脂肪漬的分解；嫩肉粉中加入木瓜蛋白酶能將蛋白質分解爲稍小的分子，使肉的口感更嫩滑。.

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核糖核酸

核糖核酸（Ribonucleic acid），簡稱RNA，是一類由核糖核苷酸通過3',5'-磷酸二酯鍵聚合而成的線性大分子。自然界中的RNA通常是單鏈的，且RNA中最基本的四種鹼基爲A（腺嘌呤）、U（尿嘧啶）、G（鳥嘌呤）、C（胞嘧啶）通過轉錄後修飾，RNA可能會帶上（Ψ）這樣的稀有鹼基，相對的，與RNA同爲核酸的DNA通常是雙鏈分子，且含有的含氮鹼基爲A（腺嘌呤）、T（胸腺嘧啶）、G（鳥嘌呤）、C（胞嘧啶）四種。 RNA有着多種多樣的功能，可在遺傳編碼、翻譯、調控、基因表達等過程中發揮作用。按RNA的功能，可將RNA分爲多種類型。比如，在細胞生物中，mRNA（信使RNA）爲遺傳信息的傳遞者，它能夠指導蛋白質的合成。因爲mRNA有編碼蛋白質的能力，它又被稱爲編碼RNA。而其他沒有編碼蛋白質能力的RNA則被稱爲非編碼RNA（ncRNA）。它們或通過催化生化反應，或通過調控或參與基因表達過程發揮相應的生物學功能。比如，tRNA（轉運RNA）在翻譯過程中起轉運RNA的作用，rRNA（核糖體RNA）於翻譯過程中起催化肽鏈形成的作用，（小RNA）起到調控基因表達的作用。此外，RNA病毒甚至以RNA作爲它們的遺傳物質。 RNA通常由DNA通過轉錄生成。RNA在細胞中廣泛分佈，真核生物的細胞核、細胞質、粒線體中都有RNA。.

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